尊龙凯时

听秦可佳谈基因治疗

、谈病毒载体、谈pre-IND（新药临床试验申请），她的表述专业得像内行，让人丝毫意识不到她是2014年才开始研究疾病和药物的航天人。谈到近年来鼓励孤儿药开发的政策变化时
，她如数家珍
。“改革的力度非常大
，罕见病药物研发环境在改善，期待后续能有更多实质性鼓励政策出台。”秦可佳表示。

来自患者的力量也有助于提升孤儿药研发效率。

1月29日，国家食品药品监管总局药品审评中心公开了《首批专利权到期
、终止、无效且尚无仿制申请的药品清单》
，用于治疗戈谢病的依鲁司他、治疗亨廷顿氏舞蹈症的四苯喹嗪、治疗肌无力综合征的磷酸阿米吡啶等5个孤儿药名列其中
。

“不会有比罕见病群体自身更了解疾病治疗进展的人了
。”黄如方说，2016年9月
，用于部分Duchenne型肌营养不良患者的外显子51跳跃治疗药物Eteplirsen获得美国FDA批准上市
。该药物不仅适用范围小，而且疗效也不够好
。但是患者组织向美国FDA提出请求，希望药物能够上市，因为这是他们能够为自己寻找到的唯一慰藉。

“请让患者组织成为推动药品上市联盟的一部分。”黄如方呼吁。